{"id":19830,"date":"2023-02-02T11:13:25","date_gmt":"2023-02-02T14:13:25","guid":{"rendered":"https:\/\/phelcom.com\/?p=19830"},"modified":"2023-09-04T15:08:51","modified_gmt":"2023-09-04T18:08:51","slug":"terapia-genetica-para-cegueira","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/phelcom.com\/pt-br\/blog\/inovacao\/terapia-genetica-para-cegueira\/","title":{"rendered":"Pesquisadores usam nanotecnologia para potencializar resultados de terapia gen\u00e9tica para cegueira"},"content":{"rendered":"\n<p>H\u00e1 d\u00e9cadas, pesquisadores estudam o uso da terapia gen\u00e9tica para cegueira e tratamento de outras doen\u00e7as oftalmol\u00f3gicas. Por exemplo, um <a href=\"https:\/\/phelcom.com\/pt-br\/blog\/inovacao\/recuperacao-da-visao\/\">trabalho<\/a> da Universidade da Pensilv\u00e2nia (EUA) desenvolveu um tratamento gen\u00e9tico experimental que busca recuperar a vis\u00e3o de portadores de amaurose cong\u00eanita de Leber (LCA)\u00a0e de defici\u00eancia visual grave.\u00a0<\/p>\n<p>J\u00e1 um <a href=\"https:\/\/phelcom.com\/pt-br\/blog\/inovacao\/acromatopsia\/\">estudo<\/a> da University College London\u00a0(UK), de Londres, conseguiu restaurar parcialmente a fun\u00e7\u00e3o dos cones (uma das c\u00e9lulas da retina) de dois jovens que nasceram com acromatopsia por meio da terapia gen\u00e9tica.<\/p>\n<p>Agora, uma nova pesquisa empregou nanotecnologia para criar uma nova abordagem \u00e0 terapia gen\u00e9tica que pode melhorar a forma como os m\u00e9dicos tratam formas heredit\u00e1rias de cegueira.<\/p>\n<p>O trabalho \u00e9 realizado pela Oregon Health &amp; Science University e pela Oregon State University, dos Estados Unidos. Os primeiros resultados foram publicados recentemente na Science Advances.<\/p>\n<p>Em seguida, saiba mais sobre os achados e como podem auxiliar no desenvolvimento de novas terapias gen\u00e9ticas baseadas em nanopart\u00edculas lip\u00eddicas.<\/p>\n<p>\u00a0<\/p>\n<h2>A pesquisa<\/h2>\n<p>\u00a0<\/p>\n<p>Os cientistas desenvolveram uma abordagem que usa nanopart\u00edculas lip\u00eddicas (min\u00fasculas bolas de gordura feitas em laborat\u00f3rio) para fornecer cadeias de \u00e1cido ribonucl\u00e9ico mensageiro, ou mRNA, dentro do olho.\u00a0Para tratar a cegueira, o mRNA ser\u00e1 projetado para criar prote\u00ednas que editam muta\u00e7\u00f5es gen\u00e9ticas que prejudicam a vis\u00e3o.<\/p>\n<p>No <a href=\"https:\/\/www.science.org\/doi\/10.1126\/sciadv.add4623\">estudo<\/a> publicado, a equipe demonstra como o sistema de entrega de nanopart\u00edculas lip\u00eddicas atinge as c\u00e9lulas fotorreceptores, tanto em camundongos quanto em primatas n\u00e3o humanos.\u00a0As nanopart\u00edculas s\u00e3o revestidas com um pept\u00eddeo, que a equipe identificou como sendo atra\u00eddo por fotorreceptores.<\/p>\n<p>Como primeira prova de conceito, mRNA com instru\u00e7\u00f5es para produzir prote\u00edna fluorescente verde foi colocado dentro de nanopart\u00edculas.<\/p>\n<p>\u00a0<\/p>\n<h2>Os resultados<\/h2>\n<p>\u00a0<\/p>\n<p>Depois de injetar esse modelo de terapia gen\u00e9tica, a equipe usou uma variedade de t\u00e9cnicas de imagem para examinar os olhos tratados.\u00a0<\/p>\n<p>O tecido retiniano dos animais brilhou em verde, ilustrando que o inv\u00f3lucro de nanopart\u00edculas lip\u00eddicas alcan\u00e7ou os fotorreceptores e que o mRNA que ele entregou entrou com sucesso na retina e criou uma prote\u00edna verde fluorescente.\u00a0<\/p>\n<p>Esta pesquisa marca a primeira vez que as nanopart\u00edculas lip\u00eddicas s\u00e3o conhecidas por terem alvo fotorreceptores em um primata n\u00e3o humano.<\/p>\n<p>\u00a0<\/p>\n<h2>Terapia gen\u00e9tica para cegueira com AVV<\/h2>\n<p>\u00a0<\/p>\n<p>A coautora do estudo, Renee Ryals, explica que mais de 250 muta\u00e7\u00f5es gen\u00e9ticas foram associadas a doen\u00e7as retinianas heredit\u00e1rias, mas apenas uma tem uma terapia gen\u00e9tica aprovada nos Estados Unidos.\u00a0<\/p>\n<p>Esse tratamento depende amplamente do v\u00edrus adeno-associado (AAV) para fornecer mol\u00e9culas de revis\u00e3o de genes. Por\u00e9m, o AVV tem algumas limita\u00e7\u00f5es.<\/p>\n<p>O v\u00edrus \u00e9 relativamente pequeno e n\u00e3o pode conter fisicamente m\u00e1quinas de edi\u00e7\u00e3o de genes para algumas muta\u00e7\u00f5es complexas.\u00a0E a terapia gen\u00e9tica baseada em AAV s\u00f3 pode fornecer DNA, o que resulta na cria\u00e7\u00e3o cont\u00ednua de mol\u00e9culas de edi\u00e7\u00e3o de genes que podem levar a edi\u00e7\u00f5es gen\u00e9ticas n\u00e3o intencionais.<\/p>\n<p>J\u00e1 as nanopart\u00edculas lip\u00eddicas s\u00e3o uma alternativa promissora porque n\u00e3o possuem restri\u00e7\u00f5es de tamanho como o AAV.\u00a0Al\u00e9m disso, podem fornecer mRNA, que apenas mant\u00e9m o maquin\u00e1rio de edi\u00e7\u00e3o de genes ativo por um curto per\u00edodo de tempo, o que pode impedir edi\u00e7\u00f5es fora do alvo.\u00a0<\/p>\n<p>O potencial das nanopart\u00edculas lip\u00eddicas foi ainda comprovado pelo sucesso das vacinas COVID-19 baseadas mRNA, que tamb\u00e9m foram as primeiras a serem autorizadas nos Estados Unidos, gra\u00e7as \u00e0 velocidade e ao volume em que puderam ser fabricadas.<\/p>\n<p>\u201cMelhorar as tecnologias usadas para terapia gen\u00e9tica pode fornecer mais op\u00e7\u00f5es de tratamento para prevenir a cegueira.\u00a0As descobertas do nosso estudo mostram que as nanopart\u00edculas lip\u00eddicas podem nos ajudar a fazer exatamente isso\u201d, afirma Ryals.<\/p>\n<p>\u00a0<\/p>\n<h2>Pr\u00f3ximos passos<\/h2>\n<p>\u00a0<\/p>\n<p>Agora, os cientistas est\u00e3o trabalhando em pesquisas de acompanhamento para quantificar quanto da prote\u00edna verde fluorescente \u00e9 expressa em modelos animais de retina.\u00a0Al\u00e9m disso, est\u00e3o desenvolvendo uma terapia com mRNA que carrega o c\u00f3digo para mol\u00e9culas de edi\u00e7\u00e3o de genes.<\/p>\n<p>\u00a0<\/p>\n<p>Acompanhe o blog da Phelcom e fique por dentro das principais novidades sobre terapia gen\u00e9tica para cegueira.<\/p>\n<p>\u00a0<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Veja como os achados podem auxiliar no desenvolvimento de novas terapias gen\u00e9ticas baseadas em nanopart\u00edculas lip\u00eddicas.<\/p>\n","protected":false},"author":3,"featured_media":19831,"comment_status":"closed","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_et_pb_use_builder":"","_et_pb_old_content":"","_et_gb_content_width":"","footnotes":""},"categories":[104],"tags":[],"class_list":["post-19830","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-inovacao"],"acf":[],"yoast_head":"<!-- This site is optimized with the Yoast SEO plugin v27.4 - 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